Autorizzata la prima terapia in Europa per il trattamento di una malattia rara

Ue sblocca il farmaco per pazienti con fenilchetonuria

L'Agenzia Europea del Farmaco (Ema) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di un farmaco per via iniettiva per i pazienti affetti da fenilchetonuria, una rara malattia ereditaria. Il principio attivo autorizzato è il pegvaliase, che riesce a ridurre la concentrazione ematica di fenilalanina nei pazienti con più di 16 anni che sono affetti dalla malattia.  Si tratta della prima terapia enzimatica sostituiva approvata in Europa per combattere la causa della fenilchetonuria. La patologia colpisce circa 50mila pazienti nei Paesi sviluppati e in Europa colpisce circa 1 neonato su 10mila.  L'Agenzia europea del farmaco inoltre ha riconosciuto come lo studio di fase 3 e lo studio di estensione suggeriscano un miglioramento della disattenzione e dei disturbi dell'umore.Fonte: Dottnet