Trattamento validato dai medici del Gaslini di Genova

Una nuova cura per la dermatomiosite giovanile

Trattamento validato dai medici del Gaslini di Genova

Sull'ultimo numero di Lancet è apparso uno studio firmato da ricercatori del Gaslini di Genova che offre nuove speranze a tutti i bambini affetti da dermatomiosite giovanile.
Lo studio condotto su 139 pazienti è il risultato di una sinergia internazionale che è durata alcuni anni e ha coinvolto 101 centri in 30 diversi paesi afferenti alla rete di ricerca denominata PRINTO Paediatric Rheumatology International Trials Organisation, il cui centro di coordinamento è situato presso l'Istituto G. Gaslini. È solo grazie a questa grande rete internazionale che è stato possibile raccogliere in un tempo ragionevole un numero così elevato di pazienti con una malattia così rara e per di più all’esordio dei sintomi.
“La dermatomiosite giovanile è una severa malattia cronica che si osserva sia nell’adulto che nel bambino e che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare (con anche, nei casi più gravi, difficoltà a mangiare e respirare) e manifestazioni cutanee in particolare al volto e sulle articolazioni. La causa è sconosciuta ma si ritiene che la malattia sia di natura autoimmune”, spiega il prof. Alberto Martini chairman di PRINTO e Direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini.

Il trattamento si basa su una terapia immunodepressiva aspecifica che si avvale del cortisone e di vari farmaci immunosoppressori tra cui, in particolare, il metotressato e la ciclosporina in associazione con il cortisone. Non si sa tuttavia quale sia il trattamento, all’esordio della malattia, che dia i migliori risultati con i minori effetti collaterali. Infatti, essendo una malattia rara, pochissimi sono gli studi che hanno paragonato l’efficacia di trattamenti diversi sia nell'adulto che nel bambino.
Lo studio, pensato e coordinato da Nicolino Ruperto (senior scientist di PRINTO) e da Alberto Martini (chairman di PRINTO e Direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini), con l’importante contributo di Angela Pistorio (servizio di Epidemiologia e Biostatistica del Gaslini) dimostra che la terapia combinata con metotressato e cortisone (prednisone) è più efficace e comporta minori effetti collaterali rispetto al cortisone da solo o combinato con ciclosporina. “Prima di questo studio il trattamento iniziale era generalmente costituito dal solo cortisone e metotressato o ciclosporina venivano aggiunti in seguito se la malattia si mostrava, come spesso accade, non sufficientemente controllata”, spiega il dottor Ruperto. 
Grazie a questi risultati la terapia studiata e validata dai ricercatori del Gaslini (l’associazione, fin dall’esordio della malattia, di metotressato e cortisone) rappresenterà la terapia standard di riferimento a livello internazionale per la cura della dermatomiosite.
La rilevanza dello studio è anche testimoniata dal fatto che Lancet, una delle più prestigiose riviste mondiali di medicina, ha voluto dedicare al lavoro un editoriale di accompagnamento da parte del Prof. Miossec.
«Un successo di cui siamo orgogliosi – ha dichiarato il Direttore Generale Paolo Petralia – perché conferma l’alta qualità sia clinica sia scientifica del Gaslini come ospedale pediatrico nel suo insieme, e in particolare dell’Unità Operativa Pediatria II e Reumatologia, diretta dal professor Alberto Martini, Ordinario di Pediatria presso la nostra Università e Presidente della Società Europea di Reumatologia Pediatrica (PRES), che è riuscito a costruire una struttura di livello mondiale». torna alla pagina precedente