Una nuova cura per la dermatomiosite giovanile

Una nuova cura per la dermatomiosite giovanile

Trattamento validato dai medici del Gaslini di Genova

Una nuova cura per la dermatomiosite giovanile

Trattamento validato dai medici del Gaslini di Genova

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Sull'ultimo numero di Lancet apparso uno studio firmato da ricercatori del Gaslini di Genova che offre nuove speranze a tutti i bambini affetti da dermatomiosite giovanile.
Lo studio condotto su 139 pazienti il risultato di una sinergia internazionale che durata alcuni anni e ha coinvolto 101 centri in 30 diversi paesi afferenti alla rete di ricerca denominata PRINTO Paediatric Rheumatology International Trials Organisation, il cui centro di coordinamento situato presso l'Istituto G. Gaslini. solo grazie a questa grande rete internazionale che stato possibile raccogliere in un tempo ragionevole un numero cos elevato di pazienti con una malattia cos rara e per di pi allesordio dei sintomi.
La dermatomiosite giovanile una severa malattia cronica che si osserva sia nelladulto che nel bambino e che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare (con anche, nei casi pi gravi, difficolt a mangiare e respirare) e manifestazioni cutanee in particolare al volto e sulle articolazioni. La causa sconosciuta ma si ritiene che la malattia sia di natura autoimmune, spiega il prof. Alberto Martini chairman di PRINTO e Direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini.

Il trattamento si basa su una terapia immunodepressiva aspecifica che si avvale del cortisone e di vari farmaci immunosoppressori tra cui, in particolare, il metotressato e la ciclosporina in associazione con il cortisone. Non si sa tuttavia quale sia il trattamento, allesordio della malattia, che dia i migliori risultati con i minori effetti collaterali. Infatti, essendo una malattia rara, pochissimi sono gli studi che hanno paragonato lefficacia di trattamenti diversi sia nell'adulto che nel bambino.
Lo studio, pensato e coordinato da Nicolino Ruperto (senior scientist di PRINTO) e da Alberto Martini (chairman di PRINTO e Direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini), con limportante contributo di Angela Pistorio (servizio di Epidemiologia e Biostatistica del Gaslini) dimostra che la terapia combinata con metotressato e cortisone (prednisone) pi efficace e comporta minori effetti collaterali rispetto al cortisone da solo o combinato con ciclosporina. Prima di questo studio il trattamento iniziale era generalmente costituito dal solo cortisone e metotressato o ciclosporina venivano aggiunti in seguito se la malattia si mostrava, come spesso accade, non sufficientemente controllata, spiega il dottor Ruperto. 
Grazie a questi risultati la terapia studiata e validata dai ricercatori del Gaslini (lassociazione, fin dallesordio della malattia, di metotressato e cortisone) rappresenter la terapia standard di riferimento a livello internazionale per la cura della dermatomiosite.
La rilevanza dello studio anche testimoniata dal fatto che Lancet, una delle pi prestigiose riviste mondiali di medicina, ha voluto dedicare al lavoro un editoriale di accompagnamento da parte del Prof. Miossec.
Un successo di cui siamo orgogliosi ha dichiarato il Direttore Generale Paolo Petralia perch conferma lalta qualit sia clinica sia scientifica del Gaslini come ospedale pediatrico nel suo insieme, e in particolare dellUnit Operativa Pediatria II e Reumatologia, diretta dal professor Alberto Martini, Ordinario di Pediatria presso la nostra Universit e Presidente della Societ Europea di Reumatologia Pediatrica (PRES), che riuscito a costruire una struttura di livello mondiale.
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