Parkinson: attaccare un enzima per arrestare la malattia
Terapie mirate per combattere il Parkinson. Uno studio condotto dal ricercatore palermitano Roberto Di Maio della Fondazione Ri.MED, in collaborazione con l’Università di Pittsburgh e UPMC, ha dimostrato che attaccando l’enzima LLRK2, già noto colpevole di alcune forme ereditarie di Parkinson e risultato iperattivo anche nelle forme più comuni, si può arrestare la malattia.
Lo studio: Nel lavoro, pubblicato su Science Translational Medicine, si è visto che i farmaci sperimentali contro LLRK2 bloccano la formazione di aggregati tossici nel cervello di animali con la malattia e presto potrebbero iniziare i trial clinici con queste molecole. LLRK2 è un enzima specifico del Morbo di Parkinson. Fino ad oggi si pensava che la sua alterazione fosse responsabile solo di una ridotta percentuale (il 3-4%) di casi di malattia.
Il nuovo studio, invece, ha svelato che vi è un’attività anomala di LRRK2 anche nelle forme non ereditarie di Parkinson, quelle più comuni.”Si tratta di una scoperta rilevante – dichiara Di Maio – che potrebbe consentire di espandere a una ben più vasta popolazione di pazienti l’utilizzo di alcuni farmaci in via di sviluppo in grado di bloccare l’attività enzimatica di LRRK2 – pensati inizialmente solo per alcune forme familiari di Parkinson”.
Nella ricerca Di Maio ha inizialmente scoperto che l’enzima è iperattivo nei neuroni dopaminergici (quelli che muoiono nel Parkinson) del tessuto cerebrale post-mortem di pazienti. Lo scienziato ha poi scoperto che LLRK2 favorisce l’accumulo dell’alfa-sinucleina (molecola coinvolta nella malattia) e visto che, in roditori trattati con un farmaco in fase di sviluppo, mirato a bloccare l’attività di LRRK2, si impedisce l’accumulo di forme tossiche dell’alfa-sinucleina. Il prossimo passo sarà quindi vedere se bloccando tale processo si può fermare o almeno rallentare la neurodegenerazione tipica della malattia.
Fonte: Popular Science
