I Fattori di Yamanaka
I Fattori di Yamanaka sono un gruppo di quattro proteine regolatrici (fattori di trascrizione) capaci di "resettare" l'orologio biologico delle cellule adulte, riportandole a uno stato giovanile simile a quello embrionale.
Scoperti dallo scienziato giapponese Shinya Yamanaka (scoperta che gli è valsa il Premio Nobel per la Medicina nel 2012), questi fattori hanno rivoluzionato la biologia moderna, dando vita al campo della riprogrammazione cellulare.
Quali sono i 4 fattori? L'acronimo originale che identifica la combinazione genica è OSKM:OCT4 (Pou5f1; SOX2; KLF4; MYC (c-Myc).
Come funzionano e il "Segreto" del Glaucoma
Quando questi quattro geni vengono attivati contemporaneamente in una cellula matura (come una cellula della pelle), ne cancellano la "memoria" epigenetica, trasformandola in una cellula staminale pluripotente indotta (iPSC), in grado di diventare qualsiasi tessuto.
Nella lotta alle malattie della vista come il glaucoma, gli scienziati utilizzano una strategia diversa chiamata riprogrammazione epigenetica parziale: L'esclusione di MYC (Approccio OSK): Nei laboratori di Harvard e nelle attuali sperimentazioni cliniche di Life Biosciences, il quarto fattore (MYC) viene deliberatamente eliminato. Questo perché MYC è un noto oncogene che rischierebbe di causare tumori o proliferazioni cellulari incontrollate.
Ringiovanire senza perdere l'identità
Utilizzando solo OCT4, SOX2 e KLF4 (OSK), la terapia genica non trasforma i neuroni dell'occhio in staminali generiche. Al contrario, le cellule gangliari della retina mantengono la loro identità di cellule visive, ma ripuliscono il proprio epigenoma dai segni dell'invecchiamento e del danno pressorio.
Rigenerazione: Una volta ringiovaniti grazie ai tre fattori, i neuroni recuperano la capacità tipica dei tessuti giovani di rigenerare gli assoni del nervo ottico e ripristinare le connessioni verso il cervello.
Lo stato dell'arte e i primi test umani
Quella che nel 2020 era solo una ricerca di successo sui topi nei laboratori di David Sinclair a Harvard, è diventata realtà clinica:Il farmaco sperimentale ER-100 ha ricevuto il via libera della FDA ed è entrato in Fase I di sperimentazione clinica sull'uomo.
Nel mese di giugno 2026, a Boston, è stata effettuata la primissima iniezione oculare di ER-100 su un paziente affetto da glaucoma, segnando il debutto storico della riprogrammazione cellulare in vivo sul corpo umano.
